- Wyzwania w diagnozowaniu chorób rzadkich
- Trudności w dostępie do terapii w chorobach rzadkich
- Wczesna diagnoza jako klucz do skuteczności leczenia
- Przegląd dostępnych leków i terapii genowych w chorobach rzadkich
- Rola badań klinicznych i współpracy międzynarodowej w leczeniu chorób rzadkich