Eksperci na HCC Online: potrzebna refundacja leków antyfibrotycznych w twardzinie układowej

Marzena Sygut/Rynek Zdrowia - 19-06-2020

- Istnieją mocne dowody naukowe wykazujące skuteczność leków antyfibrotycznych w leczeniu włóknienia płuc w przebiegu twardziny układowej. Dlatego powinniśmy rozważyć ich refundację - przekonywali eksperci podczas V Kongresu Wyzwań Zdrowotnych Online.

Eksperci na HCC Online: potrzebna refundacja leków antyfibrotycznych w twardzinie układowej

Na podstawie dowodów naukowych EMA niedawno zarejestrowała nintedanib we wskazaniu dotyczącym leczenia włóknienia płuc w przebiegu twardziny układowej. Oczekujemy, że leki z tej grupy znajdą się jak najszybciej w refundacji w programach lekowych dla tej grupy chorych - mówili w czwartek (18 czerwca) uczestnicy sesji "Jak zapewnić kompleksową opiekę dla chorych z niezaspokojonymi potrzebami zdrowotnymi - na przykładzie chorób włóknieniowych płuc", która odbywała się w ramach programu V Kongresu Wyzwań Zdrowotnych.

Prof. Marek Brzosko, kierownik Kliniki Reumatologii, Chorób Wewnętrznych i Geriatrii SPSK nr 1 w Szczecinie i konsultant krajowy w dziedzinie reumatologii podkreślał, że na twardzinę układową w Polsce cierpi ok. 5400 osób (dane z 2018 r.) co daje 142 przypadki na milion mieszkańców. W Europie częstość występowania tej choroby waha się od 126 do 253 przypadków na milion mieszkańców, co wskazuje, że mieścimy się jako kraj w dolnej części statystyk częstości zachorowań.

Chorych przybywa, żyją dłużej
- Choroba ta należy do grupy rzadkich i trzykrotnie częściej przytrafia się kobietom niż mężczyznom, a szczyt zachorowalności przypada na piątą dekadę życia - zaznaczył prof. Brzosko.

Wyjaśnił też, że w ostatnich latach chorych przybywa, co wiąże się z lepszym leczeniem. - Dziś 80-85 proc. spośród nich przeżywa 10 lat, co w porównaniu do lat 1970-80 jest naprawdę dobrym wynikiem. Dłuższe przeżycie wiąże się z dostępem do skuteczniejszego leczeniem - mówił prof. Brzosko.

Zobacz retransmisję debaty.

Dodał też, że w ostatnich latach obraz choroby się zmienił. Obecnie w twardzinie układowej ważnym aspektem jest stan płuc - śródmiąższowe zmiany w płucach występuje u ok. 30 proc. chorych.

Jak zaznaczył, chorzy leczeni są za pomocą leków immunosupresyjnych, czyli cyklofosfamidów i mykofenolanu mofetylu z dość dobrym efektem. Należy jednak pamiętać, że ta choroba stwarza duże problemy terapeutyczne, a wspomniane leki - zwłaszcza cyklofosfamidy - mają sporo działań ubocznych.

Do zagadnienia odniósł się prof. Eugeniusz Józef Kucharz, kierownik Oddziału Chorób Wewnętrznych i Reumatologii Górnośląskiego Centrum Medycznego w Katowicach, konsultant woj. śląskiego w dziedzinie reumatologii.

Ekspert podkreślił, że twardzina układowa jest wielkim wyzwaniem i dla chorego, i dla lekarza, ponieważ na dziś nie ma możliwości wyleczenia tej choroby.

- U wąskiej grupy chorych można stosować autologiczny przeszczep komórek macierzystych szpiku, zabieg ten też nie prowadzi do wyleczenia, ale prowadzi do długotrwałej remisji i życia bez leków. Pozostałe strategie lecznicze opierają się na zatrzymywaniu postępu zmian w poszczególnych narządach. Szczególnie istotne jest leczenie płuc, gdyż zmiany w tym organie są w tej chwili główną przyczyną zgonów w tej grupie chorych. Ok. 40 proc. chorych z twardziną układową umiera obecnie z przyczyn sercowo-płucnych - wyjaśnił prof. Eugeniusz Kucharz.

Podkreślił też, że w tej sytuacji jak najszybsze zastosowanie leków antyfibrotycznych - pirfenidonu i nintedanibu - w tej grupie chorych ma olbrzymie znaczenie.

Prof. Brygida Kwiatkowska, zastępca dyrektora ds. klinicznych, kierownik Kliniki Wczesnego Zapalenia Stawów w Narodowym Instytucie Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie zwróciła uwagę na ogromne znaczenie wczesnego rozpoznania w twardzinie układowej, czyli na takim etapie, kiedy nie doszło jeszcze do zmian wielonarządowych, m.in. w płucach (włóknienie płuc) i sercu, które są w tej chorobie nieodwracalne.

Włóknienie płuc - poważny problem terapeutyczny
Powiedziała, że twardzina układowa jest chorobą niezwykle stresującą samych reumatologów, którzy stykają się z dramatami chorych na nią młodych ludzi. Przyznała: - Jako reumatolog nie lubię tej choroby, a to dlatego, że chcemy mieć sukces, a niestety często pacjenci trafiający do nas są już w takim stanie, gdy wdrożenie tradycyjnych metod leczenia nie jest możliwe. Wtedy zastanawiamy się czy można starać się o przeszczep szpiku lub zblokowany przeszczep serca i płuc.

Zdaniem profesor, twardzinę układową można rozpoznawać dostatecznie wcześnie. - Istotne jest dostrzeżenie pierwszych objawów, które mogą być bardzo dyskretne. Może to być choćby "twardy" obrzęk palców czy objaw Raynauda.

W ocenie profesor, niedostateczne zdiagnozowanie chorych z twardziną układową wynika nie tyle z braku narzędzi diagnostycznych, co z rozproszenia chorych.

- Ci chorzy bardzo często leczeni przez dermatologów, gdzie skupienie się na zmianach narządowych jest często mniejsze niż u lekarzy chorób płuc czy reumatologów. Pacjent czasami zgłasza deficyt układu oddechowego dość późno. Tymczasem u takich chorych standardem powinna być kontrola sprawności oddechowej poprzez wykonywanie cyklicznie badań spirometrycznych, a przynajmniej raz w roku tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości, żeby ocenić czy zmiany płucne nie postępują - mówiła prof. Kwiatkowska.

Joanna Parkitna, p.o. dyrektora Wydziału Oceny Technologii Medycznych AOTMiT - odnosząc się do możliwości leczenia pacjentów z twardziną układową przy pomocy dostępnych obecnie terapii - tłumaczyła, że dziś pacjenci cierpiący na twardzinę układową mają zapewniony szeroki dostęp do leków. Refundowane są wszystkie leki znajdujące się aktualnie w wytycznych klinicznych. Podkreśliła też, że pojawiają się wnioski o ratunkowy dostęp do terapii dla pacjentów, którzy nie mogą korzystać z refundowanych leków.

Jak dodała, Agencja czeka obecnie na wnioski podmiotów odpowiedzialnych w sprawie refundacji pirfenidonu i nintedanibu w nowym wskazaniu, o ile oczywiście podmioty przedstawią przekonujące dowody na skuteczność leczenia u pacjentów z włóknieniem płuc w przebiegu twardziny układowej.

W odpowiedzi prof. Dariusz Ziora, ordynator Oddziału Pulmonologicznego, Pododdziału Rehabilitacji Pulmonologicznej SPSK nr 1 ŚUM w Katowicach zaznaczył, że trzeba jak najszybciej rozważyć wdrożenie wspomnianych leków antyfibrotycznych do leczenia chorych z twardziną układową, jeśli występuje u nich włóknienie płuc. - Nie chodzi o wyprzedzanie innych krajów, ale wyrównywanie szans naszych pacjentów - zaznaczył.

Leki spowalniają utratę pojemności życiowej płuc
Apel ten poparł prof. Wojciech Piotrowski z Oddziału Klinicznego Pneumonologii i Alergologii USK W Łodzi. Jak wyjaśnił istnieją bardzo mocne dowody naukowe na skuteczność leków antyfibrotycznych w leczeniu w twardzinie układowej. Dotyczą one nintedanibu i pirfenidonu.

- Zdrowy 50-60 letni człowiek traci rocznie ok. 40 ml. pojemności życiowej płuc. Jest to związane z normalnym procesem starzenia się płuc. Chory na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF - ang. idiopathic pulmonary fibrosis) nieleczony traci ok. 200 ml rocznie, a chory, który otrzymuje leki antyfibrotyczne - ok. 100 ml na rok - mówił prof. Piotrowski.

Wyjaśnił też, że w przypadku włóknienia płuc u chorych w przebiegu twardziny układowej efekty leczenia są lepsze niż w idiopatycznym włóknieniu płuc. 

- Na podstawie wyników randomizowanego, podwójnie zaślepionego badania klinicznego SENSCIS wykazano, że roczna utrata pojemności życiowej płuc u chorych w tej grupie wynosi ok. 90-100 ml, natomiast u chorych leczonych utrata ta spada do ok. 50 ml. - podawał profesor.

- To pokazuje, że ta utrata pojemności płuc jest zbliżona do fizjologicznej utraty pojemności życiowej płuc, i że jest dwukrotnie mniejsza niż w przypadku osób nieleczonych. To jest argument przemawiający za tym, aby móc jak najszybciej zaoferować to leczenie chorym na twardzinę. Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała już nintedanib do leczenia twardziny - podsumował prof. Piotrowski.


Drogi Użytkowniku!

W związku z odwiedzaniem naszych serwisów internetowych możemy przetwarzać Twój adres IP, pliki cookies i podobne dane nt. aktywności lub urządzeń użytkownika. O celach tego przetwarzania zostaniesz odrębnie poinformowany w celu uzyskania na to Twojej zgody. Jeżeli dane te pozwalają zidentyfikować Twoją tożsamość, wówczas będą traktowane dodatkowo jako dane osobowe zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2016/679 (RODO).

Administratora tych danych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz w Polityce Prywatności pod tym linkiem.

Jeżeli korzystasz także z innych usług dostępnych za pośrednictwem naszych serwisów, przetwarzamy też Twoje dane osobowe podane przy zakładaniu konta, rejestracji na eventy, zamawianiu prenumeraty, newslettera, alertów oraz usług online (w tym Strefy Premium, raportów, rankingów lub licencji na przedruki).

Administratorów tych danych osobowych, cele i podstawy przetwarzania oraz inne informacje wymagane przez RODO znajdziesz również w Polityce Prywatności pod tym linkiem. Dane zbierane na potrzeby różnych usług mogą być przetwarzane w różnych celach, na różnych podstawach oraz przez różnych administratorów danych.

Pamiętaj, że w związku z przetwarzaniem danych osobowych przysługuje Ci szereg gwarancji i praw, a przede wszystkim prawo do sprzeciwu wobec przetwarzania Twoich danych. Prawa te będą przez nas bezwzględnie przestrzegane. Jeżeli więc nie zgadzasz się z naszą oceną niezbędności przetwarzania Twoich danych lub masz inne zastrzeżenia w tym zakresie, koniecznie zgłoś sprzeciw lub prześlij nam swoje zastrzeżenia pod adres odo@ptwp.pl.

Zarząd PTWP-ONLINE Sp. z o.o.